Riassunto del profilo di sicurezza La maggior parte delle reazioni avverse è lieve e transitoria. La reazione avversa segnalata più frequentemente con Cerdelga è dispepsia, in circa il 6% dei pazienti. Negli studi clinici circa il 2% dei pazienti trattati con Cerdelga ha interrotto permanentemente il trattamento a causa di una qualsiasi reazione avversa. La reazione avversa grave segnalata più frequentemente negli studi clinici era la sincope (0,8%). Tutti gli eventi erano associati a fattori di rischio predisponenti e apparivano di natura vasovagale. Nessuno di questi eventi avversi ha determinato l’interruzione dello studio. Tabella delle reazioni avverse Il profilo generale delle reazioni avverse di Cerdelga è basato su 1.400 anni–paziente di esposizione al trattamento e sui risultati aggregati ottenuti nei periodi dell’analisi primaria e dei periodi di estensione di due studi autorizzativi di fase 3 (ENGAGE e ENCORE), di uno studio di fase 2 a lungo termine di 8 anni (studio 304), e di uno studio di supporto di fase 3b (EDGE). In questi 4 studi, un totale di 393 pazienti di età compresa fra 16 e 75 anni ha ricevuto eliglustat per una durata media di 3,5 anni (fino a 9,3 anni). Le reazioni avverse sono elencate secondo la classificazione per sistemi e organi e la frequenza ([molto comune (≥1/10); comune (≥1/100, <1/10); non comune (≥1/1.000, <1/100); raro (≥ 1/10.000, <1/1.000); molto raro (<1/10.000)]). Tutte le reazioni avverse segnalate in >2% dei pazienti sono presentate nella Tabella 1. All’interno di ciascuna classe di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine di gravità decrescente. Tabella 1: Tabella delle reazioni avverse

Classificazione per sistemi ed organi	Comune
Patologie del sistema nervoso	Cefalea*, capogiri*
Patologie cardiache	Palpitazioni
Patologie gastrointestinali	Dispepsia, dolore addominale superiore*, diarrea*, nausea, stipsi, dolore addominale*, reflusso gastroesofageo, distensione addominale*, gastrite
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo	Artralgia
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione	Affaticamento

È stata applicata una soglia >2% * Nello studio autorizzativo controllato con placebo l’incidenza della reazione avversa è stata uguale o superiore con il placebo rispetto a Cerdelga. Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.