Riassunto del profilo di sicurezza A causa della rarità della malattia, le informazioni riguardanti le reazioni avverse più serie e/o che si verificano più frequentemente sono limitate. Diarrea, aumento delle transaminasi e prurito sono stati associati a sovradosaggio e sono scomparsi dopo la riduzione della dose. In un numero molto limitato di pazienti è stato segnalato lo sviluppo di calcoli biliari associato al trattamento a lungo termine. Elenco tabulato delle reazioni avverse La tabella seguente elenca le reazioni avverse osservate in letteratura durante il trattamento con acido colico. La frequenza di queste reazioni non è nota (non può essere stimata sulla base dei dati disponibili).

Classificazione per sistemi e organi secondoMedDRA	Reazioni avverse
Patologie gastrointestinali	Diarrea
Patologie epatobiliari	Aumento delle transaminasi Calcoli biliari
Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo	Prurito

Descrizione di reazioni avverse selezionate Durante il trattamento con Orphacol è stata osservata la comparsa di prurito e/o diarrea. Queste reazioni si sono ridotte dopo la riduzione di dosaggio e suggeriscono un sovradosaggio. Nei pazienti con prurito e/o diarrea persistente deve essere indagata la possibilità di un sovradosaggio con un test degli acidi biliari sierici e/o nell'urina (vedere paragrafo 4.9). Dopo terapie di lungo termine sono stati osservati calcoli biliari. Popolazione pediatrica Le informazioni relative alla sicurezza qui presentate provengono prevalentemente da pazienti pediatrici. I dati a disposizione in letteratura non sono sufficienti per rilevare una differenza nella sicurezza all’interno dei gruppi di età pediatrici o tra pazienti pediatrici e adulti. Altre popolazioni speciali Consultare il paragrafo 4.2 per l’uso di Orphacol nelle popolazioni speciali Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Allegato V.