La terapia deve essere eseguita da medici esperti nella gestione della malattia di Gaucher o della malattia di Nemann-Pick di tipo C, a seconda del caso. Posologia. Dosaggio nella malattia di Gaucher di tipo 1. Adulto: La dose iniziale raccomandata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 è di 100 mg tre volte al giorno. Episodi diarroici hanno resa necessaria, in alcuni pazienti, la temporanea riduzione della dose a 100 mg una o due volte al giorno. Popolazione pediatrica: L’efficacia di Miglustat Gen.Orph nei bambini ed adolescenti in età 0-17 anni affetti da malattia di Gaucher tipo 1 non è stata stabilita. Non ci sono dati disponibili. Dosaggio nella malattia di Niemann-Pick di tipo C. Adulto: La dose raccomandata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C è di 200 mg tre volte al giorno. Popolazione pediatrica: La dose raccomandata per il trattamento di pazienti adolescenti (età superiore o uguale a 12 anni) affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C è di 200 mg tre volte al giorno. Il dosaggio in pazienti sotto i 12 anni deve essere modificato sulla base dell’area della superficie corporea come da tabella sottostante:

Area superficie corporea (m²)	Dosaggio raccomandato
> 1.25	200 mg tre volte al giorno
> 0.88 - 1.25	200 mg due volte al giorno
> 0.73 - 0.88	100 mg tre volte al giorno
> 0.47 - 0.73	100 mg due volte al giorno
≤ 0.47	100 mg una volta al giorno

A causa di episodi diarroici può essere necessaria la riduzione temporanea del dosaggio. Il beneficio per il paziente conseguente al trattamento con Miglustat Gen.Orph deve essere valutato su una base regolare (vedere paragrafo 4.4). Nell’uso di Miglustat Gen.Orph in pazienti in età inferiore a 4 anni affetti dalla malattia di NiemannPick di tipo c’è un esperienza limitata. Popolazioni speciali . Anziani: Non vi sono esperienze riguardo l’impiego di Miglustat Gen.Orph in pazienti con età maggiore di 70 anni. Compromissione renale. I dati farmacocinetici indicano una maggiore esposizione sistemica al miglustat nei pazienti con compromissione renale. In pazienti con clearance della creatinina normalizzata pari a 50-70 ml/min/1,73 m², la somministrazione deve iniziare con una dose di 100 mg due volte al giorno nei pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 e con una dose di 200 mg due volte al giorno (modificata sulla base della superficie corporea per i pazienti sotto i 12 anni di età) nei pazienti con malattia di NiemannPick tipo C. In pazienti con clearance della creatinina normalizzata pari a 30-50 ml/min/1,73 m², la somministrazione deve iniziare al dosaggio di 100 mg una volta al giorno nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e al dosaggio di 100 mg due volte al giorno (modificato sulla base della superficie corporea per i pazienti sotto i 12 anni di età) nei pazienti affetti dalla malattia di Nemann-Pick di tipo C. Se ne sconsiglia la somministrazione a pazienti con grave compromissione renale (clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m²) (vedere paragrafi 4.4 e 5.2). Compromissione epatica: Miglustat Gen.Orph non è stato valutato in pazienti con compromissione epatica. Modalità di somministrazione: Miglustat Gen.Orph può essere assunto a digiuno o a stomaco pieno.