Si prevede che circa il 35% dei pazienti sperimenterà reazioni avverse, che coinvolgeranno principalmente il sistema gastrointestinale e il sistema nervoso centrale. Quando questi disturbi si manifestano all’inizio della terapia con cisteamina, una sospensione temporanea del trattamento seguita da una graduale ripresa può rivelarsi un approccio efficace per migliorare la tolleranza. Di seguito sono elencati gli effetti indesiderati, suddivisi per sistemi e organi e per frequenza. Le frequenze sono: molto comune (≥1/10), comune (≥1/100, <1/10) e non comune (≥1/1.000, <1/100). All’interno di ciascuna classe di frequenza, gli effetti indesiderati sono riportati in ordine decrescente di gravità.

Esami diagnostici	Comune: Test della funzionalità epatica anomalo
Patologie del sistema emolinfopoietico	Non comune: Leucopenia
Patologie del sistema nervoso	Comune: Cefalea, encefalopatia
	Non comune: Sonnolenza, convulsioni
Patologie gastrointestinali	Molto comune: Vomito, nausea, diarrea
	Comune: Dolori addominali, alitosi, dispepsia, gastroenterite
	Non comune: Ulcera gastrointestinale
Patologie renali e urinarie	Non comune: Sindrome nefrotica
Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo	Comune: Odore alterato della cute, eruzione cutanea
	Non comune: Alterazione del colore dei capelli, strie cutanee, fragilità cutanea (pseudotumore molluscoide sul gomito)
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo	Non comune: Iperestensione delle articolazioni, dolore alle gambe, ginocchio valgo, osteopenia, frattura da compressione, scoliosi.
Disturbi del metabolismo e della nutrizione	Molto comune: Anoressia
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione	Molto comune: Letargia, piressia
	Comune: Astenia
Disturbi del sistema immunitario	Non comune: Reazione anafilattica
Disturbi psichiatrici	Non comune: Nervosismo, allucinazioni

Casi di sindrome nefrotica sono stati riportati entro 6 mesi dall’inizio della terapia con un progressivo recupero dopo la sospensione del trattamento. In alcuni casi, l’istologia ha mostrato una glomerulonefrite membranosa dell’omoinnesto renale e una nefrite interstiziale da ipersensibilità. Casi di sindrome simil Ehlers–Danlon e disturbi vascolari al gomito sono stati segnalati nei bambini trattati cronicamente con dosi elevate di diversi preparati a base di cisteamina (cisteamina cloridrato, cisteamina o cisteamina bitartrato), per lo più superiori alla dose massima di 1,95 mg/m²/giorno). In alcuni casi, queste lesioni cutanee erano associate a proliferazione vascolare, a strie cutanee e a lesioni ossee, rilevate nel corso di un esame radiografico. I disturbi ossei segnalati comprendevano ginocchio valgo, dolore alle gambe e iperestensione delle articolazioni, osteopenia, fratture da compressione e scoliosi. Nei casi in cui è stato eseguito un esame istopatologico della cute, i risultati hanno indicato angioendoteliomatosi. Un paziente è in seguito deceduto per ischemia cerebrale acuta con marcata vasculopatia. In alcuni pazienti, le lesioni cutanee sul gomito sono regredite dopo la riduzione della dose di CYSTAGON. Si ipotizza che il meccanismo d’azione della cisteamina si esplichi mediante l’interferenza con il cross–linking delle fibre di collagene (vedere paragrafo 4.4).