Una bella notizia per i malati di fibrosi cistica: l'AIFA, l'Agenzia italiana del farmaco, ha approvato l'accesso gratuito a nuovi farmaci modulatori di CFTR. «È difficile descrivere l’emozione di questo momento», ha detto entusiasta Antonio Guarini, presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC).
In particolare, la Commissione scientifica ed economica (CSE) di Aifa ha dato il la all'estensione dell’indicazione terapeutica di Kaftrio in combinazione con Kalydeco per tutte le persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).
«Dopo un lungo periodo di attesa e di battaglie, vedere riconosciuto il diritto alla cura per tanti pazienti finora esclusi significa aprire un nuovo capitolo nella storia della fibrosi cistica in Italia», commenta ancora Guarini (nella foto).
Nell’ambito della procedura, c'è un'ulteriore buona notizia: la CSE ha approvato anche l’utilizzo del nuovo modulatore di CFTR, denominato Alyftrek. Questo farmaco è indicato per il trattamento della fibrosi cistica, in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione non di Classe I del gene CFTR e, rispetto al Kaftrio, allarga l’efficacia dei modulatori a ulteriori 30 mutazioni rare.
Per ulteriori 1.500 persone con fibrosi cistica sarà quindi possibile accedere a un trattamento innovativo che finora li vedeva esclusi. Sarà un’alternativa terapeutica, secondo il giudizio dei medici, per coloro che hanno avuto una risposta insoddisfacente o che non hanno tollerato il Kaftrio.
Kaftrio e Alyftrek rappresentano oggi le terapie più avanzate disponibili per agire sulla causa alla base della fibrosi cistica, migliorando in modo significativo la funzione respiratoria, lo stato di nutrizione, la qualità della vita e la prospettiva di sopravvivenza.
La Lega Italiana Fibrosi Cistica aveva chiesto a gran voce che la valutazione dell’estensione fosse affrontata con priorità da parte di AIFA, per garantire finalmente l’accesso ai nuovi farmaci al 30% circa delle persone con fibrosi cistica che ne erano ancora escluse.
«Per molti bambini, ragazzi ed adulti con fibrosi cistica, questo non è solo un farmaco: è una nuova possibilità di vita, di studio, di lavoro, di relazioni, di autonomia», aggiunge Guarini. «Siamo felicissimi, ma non possiamo dimenticare chi è ancora orfano di cura definitiva: continueremo a lavorare e impegnarci anche per loro».
Fai la tua domanda ai nostri esperti
